Kris · Urban · Lora
Kris, Urban in Lora – tri zgodbe, en objem
Ker smo se povezali, ker nam je bilo mar, smo premaknili meje mogočega. Zdaj je na vrsti Lora.
Se spomnite malega Krisa, fantka z redko gensko boleznijo, za katerega je Slovenija v nekaj dneh zbrala skoraj štiri milijone? Ker je naša mala državica stopila skupaj, smo Krisu podarili življenje. Kris danes govori, vozi tricikel in živi tako, kot mali fantek mora – aktivno in nadvse srečno. Ker smo se povezali, ker nam je bilo mar, ker smo zaupali in še vedno zaupamo drug drugemu ter smo pri tem odgovorni, smo premaknili meje mogočega.
Po Krisu smo prvič stopili na pot razvoja genske terapije z malim Urbanom in njegovo mamico Špelo. Urban je decembra 2025 postal prvi otrok na svetu, ki je prejel gensko terapijo za sindrom CTNNB1. Zdravilo Urbagen je sprejel v Sloveniji. Danes je prvič rekel »mama« in naredil samostojne korake – tisto, kar si je tako zelo želel.
Tudi on je postal prvošolec. Njegova zgodba ni le ena ozdravitev: zdravilo, ki je nastalo zanj, odpira pot tudi drugim otrokom s CTNNB1 po svetu.
Urbanova pot v medijih
Od začetka zdravljenja do prvih korakov in prve »mama«.
- 24ur · 5. 11. 2025 Zdravilo za Urbana prejelo odobritev za začetek klinične študije
- N1 · 24. 1. 2026 Mama, ki nosi težo sveta: prvi trije samostojni koraki
- Delo · 30. 4. 2026 Urban po genski terapiji lahko sam naredi nekaj korakov
- RTV Slovenija · 10. 6. 2026 Urban: zgodba, ki spreminja medicino
- NaDlani · 20. 7. 2026 Zdravilo dobil, zdaj prvič rekel mama
- 24ur · 21. 7. 2026 Urban prvič rekel mama in naredil samostojne korake
Zdaj nas potrebuje Lora
Zdaj nas potrebuje mala Lora. Bila je ob rojstvu zdrava, a kmalu so se pojavile težave. Pred drugim rojstnim dnem so ji postavili diagnozo izredno redke genske bolezni, za katero še ni zdravila – mutacija gena GATAD2B.
Sindrom GAND je do sedaj prizadel le približno 400 otrok po vsem svetu. Zaradi mutacije gena GATAD2B otroci s tem sindromom ne morejo govoriti, imajo težave s hojo, ne nadzorujejo izločanja, zaostajajo v razvoju, trpijo zaradi epilepsije, težav s srcem, hranjenjem in požiranjem. Njihova prihodnost je negotova.
Za Loro je genska terapija edina možnost, da zaživi bolj polno življenje. Tokrat smo vse moči usmerili v razvoj zdravila zanjo. Nekega dne bo tudi ona govorila, hodila in živela igrive otroške dni. Urbanovo in Lorino zdravilo bo za vse Urbane in Lore sveta – in za otroke, ki se bodo nekega dne s to redko gensko boleznijo rodili.
Z vašo namenitvijo dela dohodnine bomo – tako kot smo že in še bomo – pomagali tudi drugim hudo bolnim otrokom, katerih starši sami ne zmorejo zanje kriti nujno potrebnih samoplačniških terapij. S preostankom donacij po Krisovi akciji smo pomagali že več kot 170 otrokom.
Vabimo vas, da poiščete obrazca za odstop dela dohodnine Palčici Pomagalčici, ki z vami riše nasmehe na obraze otrok različnih ranljivih skupin. Prosimo, da obrazec dopolnite s svojimi podatki, podpišete in čim hitreje vrnete na naš naslov:
Dobrodelno društvo Palčica Pomagalčica in dobrodelni škratki smo pridobili pravico do namenitve dela dohodnine od dohodkov državljanov, ki se vštevajo v letno davčno osnovo in ki se nameni upravičencem do donacij, do višine 1 %. Če se za namenitev dela dohodnine ne odločite, tega dela ne prejmete vi, ampak se vrne v proračun Republike Slovenije.
Glem 26, 6273 Marezige